Фармакологические свойства
Средство для ферментозаместительной терапии, рекомбинантная человеческая N-ацетилгалактозамин 4-сульфатаза.
Накопление мукополисахаридов обусловлено дефицитом специфических лизосомальных ферментов, требующихся для катаболизма гликозамингликанов. Мукополисахаридоз 6 типа (синдром Марото-Лами) характеризуется отсутствием или выраженным уменьшением фермента N-ацетилгалактозамин 4-сульфатазы. Дефицит активности данного фермента приводит к накоплению субстрата глюкоhttp://pharmalad.com/goods/NAGLAZIM.htmlзамингликана, дерматансульфата, во всем организме и вызывает распространенные структурные и функциональные нарушения клеток, тканей и органов.
Гальсульфаз в качестве экзогенного фермента проникает в лизосомы и усиливает катаболизм гликозамингликана. Захват клетками и проникновение в лизосомы осуществляется наиболее вероятно путем связывания олигосахаридной цепи гальсульфаза, заканчивающейся маннозо-6-фосфатом, со специфическими маннозо-6-фосфатными рецепторами.
Побочные эфекты
Реакции, возникающие в процессе инфузии: наиболее часто - крапивница на лице и шее, бронхоспазм, респираторный дистресс, апноэ.
Часто: головная боль, лихораhttp://pharmalad.com/goods/NAGLAZIM.htmlдка, артралгия рвота, инфекции верхних дыхательных путей, боли в животе, диарея, боль в ушах, кашель, средний отит, появление анти-гальсульфаз-IgG-антител.
Особые указания
Перед проведением инфузии рекомендуется проведение премедикации антигистаминными средствами. Однако следует иметь в виду, что у пациентов, страдающих мукополисахаридозом 6 типа,http://pharmalad.com/goods/NAGLAZIM.html часто наблюдается апноэ во сне. Применение антигистаминных препаратов повышает риск развития этого состояния.
Безопасность гальсульфаса для детей младше 5 лет не исследована.
